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【央视新闻客户端】
“在尝试这项创新治疗技术前,我一直感觉到自己的身体很僵硬,会发生震颤,行动迟缓,翻身也很困难,晚上经常睡不着,记忆力也不断下降。”帕金森病患者沈女士说,她还有便秘、尿失禁等一系列症状,“对我最大影响就是粘步,从家门口到电梯,常常停在半路;在电梯里有时候上上下下,就是出不了电梯。为此我经常很无奈,泪水止不住流出来。”
在上海,自体干细胞治疗帕金森病已经开展临床研究。在第29个世界帕金森病日来临前夕,澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者4月9日从上海交大医学院附属瑞金医院获悉,从发病至今,沈女士已经与帕金森病斗争了14年,66岁的她日前作为临床试验志愿者,在该院接受了一项创新治疗。
通过微创手术,医生将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入沈女士的脑部。从3月1日手术至今,她目前已能实现一整天自主行走,甚至还能打太极、八段锦,睡眠质量也较之前有明显改善。
瑞金医院神经内科专家讲解帕金森治疗现状。 澎湃新闻记者 陈斯斯 摄
“这是我国首次将此类细胞治疗技术应用于帕金森病临床实践,沈女士也是我国首例在国家药监局批准开展的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。”瑞金医院神经内科主任刘军表示,在开展这项临床试验前,专家对沈女士的病情进行了全面的评估,最终决定让她入组临床试验。
刘军透露,帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病,老年人多见,平均发病年龄为60岁,中国65岁以上人群患病率大约是1.7%,中国大约有400万患者。“目前应用的治疗手段,无论是药物或脑深部电刺激的手术方法,只能改善患者症状,不能阻止病情的发展,更无法从根源上治愈帕金森病。因此,寻找新的治疗方法一直是医学界的研究重点。”
3月1日,专家通过微创手术,将自体诱导多功能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入沈女士脑部。刘军介绍,在帕金森病的治疗研究中,诱导多功能干细胞具有巨大的潜力。诱导多功能干细胞是一种通过特定技术将已分化的体细胞重新编程为多功能干细胞的技术产物。
手术至今一个多月来,沈女士坦言,最让她高兴的是一天天好起来的感觉,“有二个地方进步了,一是睡眠之前在床上翻来覆去难入眠,现在半小时就内就能安然入睡,还有就是每天起床后虽然还有粘步,但停顿一下后就能开步,最有进步的是还能打太极、八段锦,之前不吃药是动不了的,更不要说锻炼了。”
刘军表示,沈女士采用的干细胞疗法采用了患者的自体细胞,因此规避了免疫排斥风险。目前该疗法此前也已在美国等国获批开展临床试验,如果国内首位受试者疗效显著,也将为后续的研究奠定基础。
据刘军研究团队成员、瑞金医院神经内科主任医师李殿友同时介绍,移植的细胞将在未来3-6个月逐渐成熟,与现有神经网络建立连接,按需释放多巴胺。与传统药物治疗相比,这种"细胞替代"疗法有望实现功能性治愈。
此次临床研究由刘军团队联合中国科学院脑智卓越中心研究员、上海跃赛生物科技创始人陈跃军团队一起开展。后续,研究团队还将持续观察移植细胞的整合情况,并按计划逐步扩大受试者的规模。